Szpital Uniwersytecki
w Krakowie

O badaniu

DESTINY-BTC01 to międzynarodowe badanie kliniczne III fazy prowadzone przez firmę AstraZeneca. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków u pacjentów z nieoperacyjnym miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem dróg żółciowych (cholangiocarcinoma, rak pęcherzyka żółciowego i inne nowotwory dróg żółciowych) z ekspresją białka HER2.

Badanie porównuje nowe podejście terapeutyczne — połączenie koniugatu przeciwciało-lek (trastuzumab deruxtecan, T-DXd / Enhertu) z immunoterapią (rilvegostomig) — ze standardowym leczeniem pierwszej linii, czyli chemioterapią (gemcytabina + cisplatyna) w połączeniu z immunoterapią (durwalumab).

Dla kogo jest to badanie?

Możesz kwalifikować się do udziału, jeśli:

• masz ukończone 18 lat i ważysz co najmniej 30 kg,
• rozpoznano u Ciebie nieoperacyjnego, miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego gruczolakoraka dróg żółciowych (w tym raka przewodów żółciowych lub pęcherzyka żółciowego),
• Twój nowotwór wykazuje ekspresję HER2 (wynik IHC 2+ lub IHC 3+) potwierdzoną centralnie przez laboratorium badania,
• nie byłeś/aś wcześniej leczony/a chemioterapią, immunoterapią ani innymi lekami celowanymi anty-HER2 z powodu zaawansowanej lub przerzutowej postaci choroby (wcześniejsze leczenie uzupełniające lub przedoperacyjne jest dopuszczalne, o ile minęły co najmniej 3 miesiące od jego zakończenia do stwierdzenia nawrotu),
• Twój ogólny stan sprawności wg skali WHO/ECOG wynosi 0 lub 1 (dobry stan ogólny, zdolność do samodzielnej opieki),
• masz co najmniej jedną mierzalną zmianę nowotworową w badaniach obrazowych (wg kryteriów RECIST v1.1),
• frakcja wyrzutowa lewej komory serca (LVEF) wynosi co najmniej 50%,
• wyniki badań laboratoryjnych (morfologia krwi, funkcja wątroby i nerek) mieszczą się w dopuszczalnych granicach określonych w protokole.

Jak wygląda leczenie w badaniu?

Uczestnicy są losowo przydzielani do jednego z dwóch ramion leczenia. Ani pacjent, ani lekarz nie wybierają ramienia — decyduje losowe (komputerowe) przydzielanie do konkretnego ramienia..

Ramię eksperymentalne: T-DXd + rilvegostomig

Połączenie nowego koniugatu przeciwciało-lek (trastuzumab deruxtecan, T-DXd) z nową immunoterapią (rilvegostomig). Oba leki podawane są dożylnie — T-DXd raz na 3 tygodnie, rilvegostomig raz na 3 tygodnie.

Ramię kontrolne: gemcytabina + cisplatyna + durwalumab

Standardowa (standard światowy) chemioterapia pierwszej linii (gemcytabina z cisplatyną) w połączeniu z immunoterapią (durwalumab), zgodna z aktualnie obowiązującymi standardami leczenia raka dróg żółciowych. Chemioterapia podawana jest w cyklach 3-tygodniowych; durwalumab raz na 4 tygodnie.

Przebieg i czas trwania

Leczenie w badaniu jest kontynuowane do momentu progresji choroby, pojawienia się nieakceptowalnych działań niepożądanych lub wycofania zgody przez uczestnika. Po zakończeniu leczenia uczestnicy są obserwowani pod kątem przeżycia co 3 miesiące.

Wizyty kontrolne odbywają się regularnie i obejmują badania laboratoryjne oraz obrazowe (TK lub MRI). Przed włączeniem do badania wymagane jest podpisanie formularza świadomej zgody oraz wykonanie badań kwalifikacyjnych, w tym centralnej oceny ekspresji HER2 w tkance guza utrwalonego w bloczkau parafinowego

Cel badania

Głównym celem jest ocena, czy nowe leczenie (T-DXd + rilvegostomig) wydłuża czas przeżycia wolny od progresji choroby (PFS) w porównaniu ze standardową chemioterapią z immunoterapią. Oceniana jest także całkowita przeżywalność (OS), odsetek odpowiedzi na leczenie, czas trwania odpowiedzi oraz jakość życia uczestników.